В коллектив Института входят ведущие специалисты отечественной детской онкологии - академики РАН, профессора, доктора и кандидаты медицинских наук, врачи высшей категории. 

НИИ детской онкологии и гематологии - первая и единственная научная школа в РФ, где пациентам оказывают все виды онкологической помощи. Ежегодно в научно-консультативное отделение НИИ детской онкологии и гематологии обращается до 30.000 пациентов, в отделении проводится весь необходимый спектр диагностических исследований, выполняются небольшие по объему хирургические вмешательства. Ежегодно в стационарные отделения НИИ детской онкологии и гематологии госпитализируется около 1.500 пациентов для проведения комплексного лечения: интенсивной и высокодозной химиотерапии, лучевой терапии и различных по объему и сложности хирургических вмешательств при всех локализациях злокачественных и доброкачественных новообразований.

Активно разрабатываются и внедряются уникальные для детской онкологии эндоскопические и эндохирургические методики при опухолях торако-абдоминальной локализации. Приоритетное направление работы врачей центра - сохранение органов, а значит, и качества жизни пациентов. К примеру, органосохраняющее лечение при костных саркомах (эндопротезирование), опухолях орбиты и глаза (сохранение глаза). Разрабатываются персонифицированные режимы высокодозной химиотерапии (кондиционирования) у детей со злокачественными опухолями высокого риска. Развивается направление аутотрансплантации костного мозга, гемопоэтических стволовых клеток и новые методики трансплантации от частично совместимых родственных доноров. 

НИИ детской онкологии и гематологии имеет тесное научное и лечебное сотрудничество с НИИ клинической онкологии и НИИ клинической и экспериментальной радиологии ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина» Минздрава России, что создает уникальную возможность наблюдать пациентов НИИ ДОиГ и по достижении ими 18 лет во взрослой клинике.

Самым важным достижением являются результаты лечения детей с онкологическими заболеваниями. В НИИ детской онкологии и гематологии ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина» Минздрава России разрабатываются и внедряются в практику новые современные подходы в диагностике и лечении, позволяющие достичь выживаемости детей до 80%, а 95% пациентов провести органосохраняющие лечение.