Основные направления исследований НИИ канцерогенеза:

• Исследование  молекулярных  механизмов  регуляции клеточной миграции, инвазии, метастазирования и лекарственной устойчивости опухолевых клеток; 
• Анализ транскриптома,  протеома и секретома опухолевых клеток; идентификация сигнальных белков, определяющих злокачественный потенциал и способность к метастазированию опухолей; 
• Эпигеномная регуляция генома (метилирование, ацетилирование ДНК) и ее роль в опухолевой прогрессии; 
• Разработка оригинальных тест-систем для  диагностики, мониторинга и выбора оптимальной схемы терапии онкологических заболеваний.

В рамках указанных направлений исследуются  нарушения активности отдельных молекул и сигнальных путей в клетках злокачественных опухолей; анализируются особенности регуляции сигнальных путей и экспрессии отдельных генов в опухолевых клетках;  исследуются новые молекулярные маркеры злокачественных опухолей и потенциальные мишени для таргетной терапии.

Изучается потенциальная канцерогенная  опасность противоопухолевых препаратов нового поколения и их комбинаций с традиционными препаратами, которые применяются в клинической практике. С использованием современных технологий полнотранскриптомного секвенирования на широкой панели клинических образцов опухолей исследуются гены, специфически активируемые в опухолевой ткани. Разрабатываются методы выявления драйверных мутаций в циркулирующей ДНК плазмы крови онкологических больных; проводится анализ соматических мутаций по результатам полнотранскриптомного секвенирования нормальных и опухолевых тканей.

Изучаются новые молекулярные маркеры злокачественных опухолей: RAR/YB-1/MDR1, p16INK4a, циклин Д1, HLA-антиген I класса, рецепторно-цитоскелетные комплексы (VEGF-С/VEFG-R3/бета актин) и их роль в процессах опухолевой прогрессии.

Исследуется механизм взаимного влияния стромальных и опухолевых клеток человека и сигнальные пути, определяющие опухоль-промотирующее действие стромальных клеток. Исследуется роль экзосом и экзосомальных микроРНК в эпигенетической регуляции опухолевых клеток, в том числе в регуляции эпителиально-мезенхимального перехода, лекарственной/гормональной резистентности, метастазировании.

В НИИ канцерогенеза проводится активная научно-образовательная работа, ведущие профессора Института читают циклы лекций студентам, аспирантам и ординаторам. Проводятся исследования в области фундаментальной онкологии, поддержанные Российским фондом фундаментальных исследований и Российским научным фондом.

Впервые организована при поддержке Российского фонда фундаментальных исследований и CNRS (Франция) международная ассоциированная лаборатория (МАЛ) «Новые механизмы, контролирующие миграцию клеток и их роль в опухолевой прогрессии».

С 2015 года в НИИ канцерогенеза проводится ежегодная Всероссийская конференция по молекулярной онкологии, с 2014 года выпускается рецензируемый журнал «Успехи молекулярной онкологии», включенный в список журналов,  рекомендуемых ВАКом.